手机浏览器扫描二维码访问
第75章 基因治疗天价药物（第1页）
听到基因治疗，新郎不由得眼睛一亮。
他虽然不知道这具体细节，但读书的时候却时常听说这个神奇的方法。
看到新郎希冀的眼神，顾风也不卖关子。
“基因治疗包括缺陷基因精确的原位修复、基因增补和基因沉默。而目前基于这个靶点，目前被证明很有效的是基因沉默。
将特异性的小干扰RNA（siRNA）引入肝细胞，针对体内ALAS1mRNA进行沉默，从而降低ALAS1的表达，减少ALA和pbG的产生。
该研究方向取得了振奋人心的突破，研发药物Givosiran（吉佛西兰）疗效确切和安全可靠，于2019年11月海外食品与药品监督管理局批准上市。
该药物的研发关键点采用了一种新的靶向递送技术，比纳米粒递送技术更为稳定。在前期的1期临床治疗中，发现Givosiran可抑制肝内ALAS1的合成，使具有神经毒性的ALA和pbG水平接近正常。
进一步的多中心、安慰剂对照、双盲随机前瞻性研究3期临床试验，纳入了94例急性肝卟啉症患者，48例Givosiran治疗，46例安慰剂治疗，复合性评价指标为需要进行紧急医疗或静脉输注血红素的发作率，其中期结果显示Givosiran组较安慰剂组卟啉症发作减少了70%，最终结果显示减少了74%。
每月1次给药可以更持久地降低ALA和pbG，在2.5mgkg和5.0mgkg的剂量下，尿ALA水平下降到正常高值以下，比基线下降约95%。多项数据显示Givosiran具有独特疗效，因此被海外批准用于治疗Ahps的成年患者，推荐剂量为2.5mgkg，每月1次皮下注射。
平均的发作率和腹痛等症状明显改善，但肝脏和肾脏的不良事件增多，需定期监测患者的过敏反应和肾功能、肝功能。该方案为对ALAS1的沉默，故对所有的急性卟啉患者均有效。”
虽然顾风说的很多东西，新郎都听不太明白。
但发作减少70%，什么水平下降95%这些，他还是听得懂的，这些都是说明药物的有效性。
他毫不犹豫的说道：“顾医生，这个药在哪里能买，我们想试一试。”
顾风摇了摇头，“这个药国内还没上市，并且就算上市了价格也特别昂贵。在海外一年的治疗费用差不多是400万大夏币。”
听到400万大夏币每年的天文数字，新郎整个人都懵了。
这完全不是普通人能消费的起的天价药啊。
直播间的网友听到这个药需要花400万大夏币每年的时候，也不由得有些怀疑人生。
“卧槽，这个药价也太秀了吧。一年吃脱几套房啊！”
“以前的天价药，在这个药的面前完全是黯然失色啊。”
“原来我这么值钱，不生病瞬间觉得自己省了几百万。”
“这药这么贵，国内又没上市，那顾医生说这个干嘛！”
“反正我是不相信顾医生会闲着没事说着玩。”
“......”
新郎懵懵的看着顾风。
“顾医生，这个药根本不是我们普通人的消费的起的啊。”
顾风微微一笑，“消费的确是消费不起，但有不要钱的用药机会。”
“啊？”
400万一年的药还能有不要钱免费用的机会？
新郎多少是有些不怎么相信的。
这世界上哪儿来那么多免费的午餐。
极光界 重生末世：从打造最强基地开始 下山女婿，竟是绝世强龙 七零：末世咸鱼在年代文里赢麻了 半神之殇 我是恶魔，不是人类 探花郎还需努力 在柯学漫画卖水果 秋日行 LPL十连冠但我回不去了 我家的剑仙女友 此剑未佩妥 强者游戏：真大佬她虐菜飞起 精灵降临现实，属于我的时代！ 小城谜案 女帝痛哭，她杀死了自己最爱的人 掌心宠黑月光嫁到！傅爷深情缠吻 恣莺 不好意思，我当狗仔也是顶流 修仙一月创系统，人人修仙弑神明
农家娇俏小媳妇
黄小灯完婚没圆房，遇上的王爷当了皇上。皇上要她进后宫，她偏回乡下嫁给如意郎。...
我绝不修仙
书海阁小说网免费提供作者五月的经典小说我绝不修仙最新章节全文阅读服务本站更新及时无弹窗广告欢迎光临wwwshgtw观看小说陆长生穿越到异界，成为尘道宗圣子，背后更有七个风华绝代的师傅。大师傅赵琳，尘道宗掌门，专修掌法，修长的美腿让人沦陷其中。二师傅曲婉，专修阵道，娇小的身材宛如萝莉。三师傅林婉儿，天剑峰的峰主，一手剑道出神入化，绝世的容颜宛如诗中的仙子。四师傅花轻舞，炼丹之术出神入化，，宛如天使的脸庞和魔鬼般的身材，让人一眼便会沦陷。五师傅李嫣然专修炼体之术，小麦色的肌肤和柔软的腰肢，似乎随着微风吹动。孽徒，你...
末世驱邪录
这是一个处于末世的异界，世界正在被一种名为邪兽的存在侵略着，驱邪师是对付这些邪兽的最强战力。陈星寒，一名穿越者，他的到来会给这世界带来什么样的变化呢？陈馨茗弟弟的安全由我来保护！夏妃语小寒你只需要在我后面好好保护自己就好了。薛雪星寒，守护。北羽琴嘻嘻，我会把所有要伤害星寒的邪兽都干掉的！爱丽丝你可不要误会哦，我只是看这些邪兽比较讨厌罢了，才不是为了你呢！陈星寒话说这上面的对话怎么看也不大对头啊！！！！...
诸天仙临
万更起步！随时爆发！此界无仙，大道无迹，懵懂百年不过一方黄土，偶得大机遇，白天行万界寻仙，势做此界第一仙。白天行隐身幕后，推动万界降临，布局地球，移植灵脉，册封神灵，引领修仙时代到来。地球崛起，灵气初现，百派齐鸣，仙神迭出，跨越万千世界，殖民无数大世界，与神佛为敌，与神庭开战，开发本宇宙，对抗异域诸天。非影视小...
草包千金：帝少的心尖宠
作者乐嘟嘟的经典小说草包千金帝少的心尖宠最新章节全文阅读服务本站更新及时无弹窗广告小说前世孤儿出身的林小惜重生在豪门沈氏草包千金沈夕的身上，不但家世好而且还颜值高，最重要是的还有一大拔亲人围着她转，太好运了有木有？不过这英俊的帅锅怎么动不动就亲了过来？小剧情一某女愤怒为什么亲我？那是我的初吻！某男笑笑我们可是订了娃娃亲，再说你的初吻早没了。小剧情二某男相思成疾宝贝，想我了没？某女得瑟我哪有空想你，我每天忙着约会小鲜肉呢。某男笑了小鲜肉比的过为夫颜高腿长还特别能…干...
星际士兵异界游
起点第三签约编辑组荣誉出品银河联盟史上最年轻的少校雷龙，在第三次宇宙大战中的一场意外爆炸中，连同他的机甲曙光号一起来到了一个魔法与剑的世界。在这里，雷龙的实力不断的在提高，最后凭借着祖传中华古武术以及银河联盟的科技机甲，在异世界闯出了自己的一片天地。中华古武术与魔法的奇特结合，机甲与魔兽的强劲对抗，科技的力量到底会给这个本就不平静的世界带来什么小师在这里承诺本文绝对精彩，保证更新，势必打造起点经典穿越文。让中华武术在异世界再一次的大放光彩吧！柳峰都市异能宏作股神，书号76191，纯金融小说，起点首创。涛海都市作品绝代中医，书号148861起点首创，绝对精彩！...