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第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光（第2页）

患者人数众多只是三清选择进行研发的三大因素之一。

其他两项因素一个是赞助费，另一个决定性的因素则是绝症指数。

赞助费很好理解，某些富人或者其家属也会得罕见病，他们往往会挥洒大把的金钱赞助药企或生物技术公司进行新药研发，竭尽全力以求自救。

而绝症指数则有两点，一个是看这个病是否致命，二来看是否有药可用。

目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗，121个罕见病适应症的国内获批上市药品有68个，其中48个已经被纳入医保，那么这些已经有药可用的病症，研发基因药的优先级显然就没有那么高。

就像menkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上三四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。

这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。

总之，三清的罕见病攻克清单上，这三个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。

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现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。

然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（als）患者。

患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。

在职场上是叱咤风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为一名孤独失望的绝症病人。

在渐冻症面前，他的防线已经全部崩塌。

渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，人们熟悉的霍金教授，就曾在漫长岁月中与als勇敢斗争。

从发现第一例渐冻症患者起已经有100多的历史，但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法，这是一种比癌症还可怕的疾病，一旦被确诊，就相当于被判了死刑。

我国有近20万渐冻症患者，遍地寻医的患者有成千上万，一旦患上渐冻症，患者的肌肉会逐渐萎缩，最终导致不能走路，呼吸困难和吞咽困难，而大约有8成的患者在确诊后的5年内就会死亡。

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如果花钱就能治疗的话，张磊就完全不用为自己的生命担心了。

可惜的是，渐冻症不论多么有钱都没用，根本无药可医。

目前国际上只有一种叫“力如太”的药物，可延缓患者三个月的生命周期，但无法治愈渐冻症。

而医生往往也会直白地告诉患者，确诊之后，一般5年内就会死亡。

张磊瞬间绝望了。

他才结婚生子不到两年，怎么想都不甘心就这样放弃。

难道有钱也不能换来身体健康吗？

哪怕散尽家财，他也要为自己争取一条活路。

于是，他思前想后，做了一个疯狂的决定：建立一家公司，攻克渐冻症这一绝症。

不仅如此，他还成立‘渐愈互助之家’，给渐冻症患者交流和治疗的平台。

短短三年内，张磊在这个平台上投入几千万资金，建立起全球最大的单体数据库。

一直到三清公布基因药之前，这个平台已有6条药物线正在开发，虽然不一定能够及时研发成功，但起码多给了患有渐冻症的人一丝希望，在很大程度上鼓励着他们，能让他们更坚强地面对病情。

张磊第一时间关注到了三清的罕见病基因药研发，出于慎重起见，他等了一段时间，直到第二款menkes基因药也问世之后，他才终于确定下来。

三清确实有实力，也一直在不断研发罕见病基因药物。

他顿时激动万分，很快联系了三清，愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。

经过一番商谈，龙图app上正式开展了渐冻症的众筹活动。

张磊二话不说，当即捐出第一笔资金，数额为一千万。

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