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他们填写一些相关资料,再签名上传,很快就提交了申请。
人数不多,只有60人,因此很快就都通过了。
由于menkes这个病症太罕见了,国内只有这么点人,所以三清在申请临床实验的时候,直接把临床一期和二期放在一起了,至于临床三期,可能要去国外找一些患者来参加了。
估计等到上市,全球也就剩下几百名患者,这么小的市场,怪不得没有其他药企愿意做。
也就是三清,要把整个罕见病合并起来,作为单基因遗传病症来进行统一研究,才愿意在这么冷门的病症上投入。
否则,估计只有曹阳自己一个人孤军奋战,自力更生了。
就算他最终有了成果,可能也是好几年以后的事情了。
小伟到时候是否还在人世,还是两说。
所以,没有人比这些患儿家属们更懂得基因药的难处,也没有人比他们对三清更感激涕零。
就算是癌症,有一些患者还是能经过治疗活下来的,而阿尔茨海默症,患者都是老人,死亡的几率也不高。
只有罕见症患者,都是婴儿,大都无药可医,往往活不过五岁就早早夭折,在父母的生命中留下巨大的创伤和悲痛。
从这一点上来说,三清药业的这番举动,就是罕见病患者的再生父母。
家属们心中不论有多么感激,都丝毫不为过。
他们几乎都恨不得给卫康制作一个长生牌坊,日夜叩拜了。
三清很快又召开了新闻发布会,宣告了国内第一例基因治疗药物的问世。
消息一发布,媒体们都震惊了,立即激动万分地撰写新闻报道,全网发布。
这可是大新闻!
基因治疗啊!这不是科幻中才有的东西吗?竟然走入现实了。
不论多严肃的媒体,这一刻都震惊体附身,个个语出惊人,恨不得惊爆全国网友的眼球,怎么夸张怎么来。
“震惊!三清成功研发基因治疗药物,攻克menkes罕见症!”
“震惊!华夏将进入基因编辑时代!”
“震惊!科幻照入现实,从基因治疗到基因进化,我们还需要多久?”
“浅谈基因编辑时代的未来医疗!”
“改变人类的十大科技,基因编辑技术的前世今生!”
媒体们还翻出一年前曹阳的旧新闻,对他以及其他menkes家属进行了一次深入采访,做了一场基因编辑药物的专题节目。
网友们之前还被三清的sma基因药震惊得没回过神,眼下两个月过去,又被震惊了一番。
眼看着三清这研究成果一个接一个地往外蹦,网友们激动得都有些麻木了。
“三清牛逼!卫总太给力了。”
“虽然menkes这种病没几个患者,但对病人和家属来说,却是极为痛苦,多亏了有三清,愿意耗费精力去攻克这种病,又一次拯救了数十名患者。”
“这是何等的奇迹,何等的伟大,我真是太感动了。”
“那个为儿子自制药物的曹阳也让人感动,这世上果然不怕有难事,就怕有心人,这样的父亲真是我辈楷模。”
“三清这基因药物怎么研发得这么快,就跟母鸡下蛋一样,我已经麻木了,除了鼓掌,啥也说不出来了。”
“+1,我的内心毫无波动,只感觉到理所当然。”
当这个新闻传播到海外之时,全球数百名menkes患者,都激动万分,仿佛抓住了最后一根救命稻草。
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